2024年7月11日，尧唐生物宣布其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-201的一期临床试验已成功完成首例患者入组。YOLT-201临床试验是在2024年3月1日受到中国国家药品管理局药品审评中心（CDE）的批准。此批准是国内首个采用脂质纳米颗粒（LNP）介导的体内基因编辑药物获得临床试验批准。
这次一期临床试验的目标是评价YOLT-201在甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）和转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）患者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学指标。尧唐生物创始人吴宇轩博士表示：“完成首例患者给药和安全性评估是YOLT-201临床开发进程中的重要里程碑。YOLT-201在前期的临床试验中展现出了很好的安全性和有效性，有潜力颠覆性地改变全球ATTR疾病临床治疗的格局。”