2024年7月25日,北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授、李梦涛教授及血液内科周道斌教授牵头的靶向CD19嵌合抗原受体自体T(CNCT19,Inaticabtagene Autoleucel, an autologous CD-19 specific CAR-T)细胞注射液(纳基奥仑赛注射液,商品名:源瑞达®)治疗系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症(SLE-ITP)的研究论文“Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE,”在国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》 (《New England Journal Of Medicine》(NEJM,Impact Factor:96.2)发表。该论文显示了CAR-T(纳基奥仑赛)治疗在系统性红斑狼疮免疫性血小板减少症中良好并持久的疗效和安全性,以及CAR-T在SLE及ITP治疗中的应用潜力。
靶向CD19嵌合抗原受体自体T(CD19 CAR-T)细胞注射液(纳基奥仑赛注射液)是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品,拥有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺,先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可(IND),用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病,并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。2022年12月,国家药品监督管理局(NMPA)正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请(NDA)并纳入优先审评。2023年3月,纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局(FDA)许可。2023年11月,源瑞达®(纳基奥仑赛注射液)正式获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准上市。
合源生物创立于2018年6月,已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者,致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。公司首个核心产品源瑞达®(纳基奥仑赛注射液,CNCT19)于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物,也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所,构建了以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系,拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。