2025年6月30日, 日本厚生劳动省（MHLW）已授予riliprubart孤儿药认定。Riliprubart是一种单克隆抗体，可选择性抑制经典补体途径中被激活的C1s，用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）患者。尽管已有治疗手段，但许多CIDP患者仍然存在残留症状，如虚弱、麻木和疲劳，这些症状可能导致长期的功能障碍并严重影响生活质量。约有30%的CIDP患者对标准治疗无反应。
厚生劳动省授予孤儿药认定的对象是用于治疗罕见疾病或目前尚无有效治疗手段的药物。目前日本约有4,000名被确诊为CIDP的患者。
Riliprubart的2期临床试验提供了长达76周的持续疗效与安全性数据，该研究成果已于2025年5月17日至20日在英国爱丁堡召开的周围神经学会（Peripheral Nerve Society）年会上公布。研究结果显示，riliprubart可能在CIDP患者中提供持久的广泛治疗效益。
目前，riliprubart正在进行两项3期临床试验：MOBILIZE研究（注册号：NCT06290128），针对对标准治疗无效的患者；以及VITALIZE研究（注册号：NCT06290141），针对接受静脉注射免疫球蛋白（IVIg）治疗的患者。