Sirnaomics获NMPA 接受其siRNA候选药物用于治疗皮肤鳞状细胞癌的IND申请

2021年6月16日, 一家致力于发现和开发针对癌症、纤维化疾病和其他未满足临床适应症的 RNAi 疗法的生物制药公司Sirnaomics, Inc.,宣布中国国家药品监督管理局 (NMPA) 已接受其主要候选药物 STP705用于治疗皮肤原位鳞状细胞癌 (isSCC) 的 IND 申请。STP705是一种 siRNA(小干扰 RNA)治疗剂,利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒 (PNP) 增强递送直接抑制 TGF-β1 和 COX-2 基因表达。该候选产品已获得美国 FDA 和中国 NMPA 的多项 IND 批准,包括治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌和肥厚性瘢痕。 STP705还获得了孤儿药资格,用于治疗胆管癌和原发性硬化性胆管炎。

这份中国 IND 申请包含了全球多中心临床 2b 期计划的一部分,这项随机、双盲和安慰剂对照研究将在 美国和中国的100 名成年 isSCC 患者中评估病灶内注射 STP705 的安全性和有效性。这是一项由两部分组成的剂量递增试验,第一部分除了评估一个新剂量水平外,还进一步评估了 STP705 2a 期研究中的 30 µg 和 60 µg 给药方案。试验的第二部分旨在评估两种最有效的给药方案。