Tagged as: ET-01

博雅辑因CRISPR/Cas9基因编辑治疗β地中海贫血产品ET-01的临床试验申请获中国国家药品监督管理局批准

2021年1月18日,博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请,为中国首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。 ET-01是一款处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑疗法产品,此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究,该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞,富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11…

Read More