2021年6月28日，纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布，中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒(AAV)基因治疗药物NR082（研发代码NFS-01）用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）1/2/3期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。
该临床试验是一项多中心、1/2/3期两阶段临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的HON患者中评价NR082基因治疗的安全性、耐受性和有效性。NR082一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）新型眼内注射基因治疗产品，是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物。2020年9月，美国食品和药物管理局（FDA）授予NR082美国孤儿药称号。ND4基因疗法的安全性和有效性已在三项研究者发起的临床研究（IITs），186例LHON受试者中得到证明，一些病人的长期安全性，有效性，耐受性甚至达到了90个月。