2021年10月20日，北海康成制药有限公司（”北海康成”）宣布，其开发的CAN103 新药临床试验申请（IND）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准 。 CAN103为一种酶替代治疗（ERT）药物，是作为北海康成与药明生物技术有限公司（股票代码：2269. HK）在罕见病领域共同合作的候选药物之一。
CAN103将用于成人和儿童I型和III型戈谢病（Gaucher disease， Types I and III）患者的长期治疗。 戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症，以常染色体隐性方式遗传，因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变，造成体内该酶的缺乏，细胞内葡萄糖脑苷脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中。 戈谢病的临床表现为脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少、骨痛和神经系统等症状。 数据显示，戈谢病患者经葡萄糖脑苷脂酶替代疗法治疗後，其主要非神经系统症状和健康相关的生活质量均有显著改善。 在2020年，中国约有3000名戈谢病患者。
北海康成表示，CAN103仅在52个工作日获批，是NMPA药品审评中心创纪录的审查時間。