2021年10月20日,北海康成制药有限公司(”北海康成”)宣布,其开发的CAN103 新药临床试验申请(IND)已获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准 。 CAN103为一种酶替代治疗(ERT)药物,是作为北海康成与药明生物技术有限公司(股票代码:2269. HK)在罕见病领域共同合作的候选药物之一。 CAN103将用于成人和儿童I型和III型戈谢病(Gaucher disease, Types I and III)患者的长期治疗。 戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症,以常染色体隐性方式遗传,因位于1号染色体长臂上的葡萄糖…