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邦耀生物造血干细胞基因疗法临床实验申请获NMPA受理

2022年5月31日,据国家药品监督管理局(Center for Drug Evaluation, CDE)官网显示,上海邦耀生物技术有限公司(简称“邦耀生物”)研发的BRL-101自体造血干细胞注射液的临床实验申请(IND)获得NMPA受理,其受理号为CXSL2200236。据邦耀生物官网显示,BRL-101主要适应症为β-地中海贫血(β-Thalassemia,简称“地贫“)。 地中海贫血是由于珠蛋白基因突变或者缺失而引起珠蛋白生成障碍,是一种典型的单基因遗传病,主要包括α-地贫和β-地贫,广泛分布在全球各地。目前中国地中海贫血基因携带者约3000万…

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