邦耀生物造血干细胞基因疗法临床实验申请获NMPA受理

2022年5月31日,据国家药品监督管理局(Center for Drug Evaluation, CDE)官网显示,上海邦耀生物技术有限公司(简称“邦耀生物”)研发的BRL-101自体造血干细胞注射液的临床实验申请(IND)获得NMPA受理,其受理号为CXSL2200236。据邦耀生物官网显示,BRL-101主要适应症为β-地中海贫血(β-Thalassemia,简称“地贫“)。

地中海贫血是由于珠蛋白基因突变或者缺失而引起珠蛋白生成障碍,是一种典型的单基因遗传病,主要包括α-地贫和β-地贫,广泛分布在全球各地。目前中国地中海贫血基因携带者约3000万人,中度至重度地中海贫血患者约30万人,主要集中在长江以南地区,以广西,广东和海南三省为甚。现有的地中海贫血治疗方法极为有限。

BRL-101是基于邦耀生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)而开发的造血干细胞基因疗法。该平台利用CRISPR相关基因编辑与慢病毒载体等技术,对患者造血干细胞进行基因修饰,修饰后的造血干细胞被输回患者体内,通过干细胞自我更新和分化重建修饰细胞群体,从而治疗血液系统疾病。