2025年5月20日,靖因药业(Sirius Therapeutics)宣布其与CRISPR Therapeutics(NASDAQ: CRSP)达成一项战略合作协议,双方将在研发与产业化方面的互补能力相结合,共同开发并商业化下一代长效Factor XI(FXI)靶向小干扰RNA(siRNA)疗法SRSD107,用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病。根据协议条款,靖因药业将获得CRISPR Therapeutics支付的9500万美元现金及现金等价物作为首付款,并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。双方将以50-50的成本和利润分摊机制共同开发SRSD107。CRISPR将负责该产品在美国的商业化,靖因则负责大中华区市场。此外,协议还授予CRISPR Therapeutics在未来独家引进最多两个额外siRNA项目的优先授权权利。
SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸(siRNA)药物。通过特异性肝靶向人凝血因子XI(FXI )mRNA,抑制FXI的蛋白表达,阻断内源性凝血途径的激活,从而达到抗凝血作用。FXI靶点在病理性血栓形成中起关键作用,但对正常止血功能的影响较小。通过靶向FXI,SRSD107有望在降低血栓事件发生的同时,显著减少出血风险,展现出有别与凝血因子X活性(FXa)抑制剂的治疗优势。SRSD107的潜在适应症广泛,包括房颤、静脉血栓栓塞症(VTE)、肿瘤相关性血栓、接受血液透析的终末期肾病患者,以及因出血风险限制现有治疗手段的重大骨科手术人群。目前,SRSD107已完成两项1期临床试验,结果显示单次给药安全性且耐受性良好。
靖因药业是一家处于临床阶段、专注于开发面向全球市场创新小干扰RNA(siRNA)疗法的生物技术公司。目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107,高脂蛋白(a)的SRSD216,和血脂异常的SRSD101。