2024年10月8日,国家药品监督管理局(NMPA)官网公示,由渤健生物(Biogen Inc, Nasdaq: BIIB)研发的托夫生注射液(Tofersen,商品名:凯盛迪™, QALSODY®)获批上市,成为中国首个获批用于携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称“渐冻症”)成人患者的疾病修正治疗药物。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。 托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(antisense oligonucleotide, ASO)药物,可与编码SOD1的mRNA结合,使其被核糖核酸…